超希少疾患のドラッグロス

1980年代以降の製薬イノベーションを牽引してきたVCファンド型バイオテックモデルは、特に米国で患者数が300人未満の約9,500の超希少疾患において限界に達しています。現在の高い資本コストでは、患者1人あたり数百万ドルの価格が必要とされ、持続不可能な状況を生み出しています。

日本では、この課題は「ドラッグロス」問題として顕在化しています。海外で開発された革新的治療薬が日本の患者に届かないケースが増加しています。米国の発売価格は日本の約3倍であり、その差は拡大し続けています。

イノベーションの新モデル

科学技術のイノベーションは、医薬品開発の組織化と資金調達の新しいモデルで補完されなければなりません。超希少疾患治療薬のための非営利ビジネスモデルは米国や欧州で登場し始めていますが、日本ではまだそのような枠組みが確立されていません。JFRDRはこの重要なギャップを埋めるために設立されます。

JFRDRの活動

JFRDRは以下のコア活動を通じて、日本のバイオ医薬品エコシステムにおける重要なチェンジエージェントとなることを目指しています：

• 患者団体支援 — 日本の患者団体を活性化・専門化し、患者により強い声を
• 啓発活動 — 日本における希少疾患とともに生きる現実についての認識向上
• インフラ構築 — 非営利・商業バイオ医薬品の両方が活用できるトランスレーショナルおよびCMCインフラへの貢献
• 国際連携 — R&Dバリューチェーンに沿った非営利ベンチャーの新たなグローバルネットワークの主要プレーヤーに

グローバルビジョン

最終目標は日本にとどまりません。JFRDRは超希少疾患の治療薬を開発するだけでなく、世界中のどこに住んでいても患者に届けることを目指しています。