1980年代以降、創薬はVCの資金を受けたバイオテック企業が医薬品を開発し、既存の製薬会社にライセンスして販売するというモデルが主流でした。このモデルは年金基金や生命保険会社などが提供するハイリスクで高コストな資本に基づいています。イノベーションの提供という点では成功していますが、米国では価格が急激に上昇し、2000年代初頭以降、発売価格は4年ごとに倍増しています。その結果、米国の価格水準は日本の約3倍に達しています。

このモデルは、特に米国で患者数が300人未満の約9,500の超希少疾患において限界に達しています。現在の高い資本コストでは、投資家が資金提供を続けるために患者1人あたり数百万ドルの価格が必要になるためです。したがって、科学技術分野のイノベーションは、イノベーションの組織化と資金調達の新しいモデルで補完されなければなりません。米国、欧州、その他の地域では超希少疾患治療薬のための新しい非営利ビジネスモデルが生まれ始めていますが、「ドラッグロス」が重大な政治問題となっている日本ではまだ登場していません。

一般社団法人日本希少疾患研究基金（JFRDR）は、現在および将来のドラッグロスに取り組むための非営利団体として設立されています。政府の助成金という形で低コストの資本を活用し、日本の社会保障制度の財政的持続可能性を確保しつつ、そうでなければ日本の患者に届かない医薬品を提供することを目指しています。

JFRDRは、日本の患者団体の活性化と専門化、希少疾患とともに生きる現実についての一般への啓発、そして支援するプロジェクトを通じて商業バイオ医薬品企業も活用できる重要なトランスレーショナルおよびCMCインフラの構築に貢献することにより、日本のバイオ医薬品エコシステムにおける重要なチェンジエージェントとなることを目指しています。日本の患者のために活動することに加え、JFRDRはR&Dバリューチェーンに沿った同様の非営利ベンチャー間の新たなグローバル協力における重要なプレーヤーとなることを目指しています。最終的な目標は、超希少疾患の治療薬を開発するだけでなく、世界中のどこに住んでいても患者に届けることです。

本法人は2025年12月末に設立され、Recordati SpAが提供するシードファンディングが実質的な政府助成金で補完された後に、小規模なチームを構築し運営を開始するCEOを選任しました。